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“The CRISPR craze”- Le nuove frontiere del gene editing

Relatore Carla Portulano, alumna

Obiettivi

 

  • Fornire una panoramica su cosa è il gene editing e della rivoluzione in atto con l'introduzione del sistema CRISPR/Cas.
  • Delineare dettagli tecnici, che verranno calibrati a seconda della composizione dell'audience.
  • Approfondire potenzialità e drawbacks.
  • Discutere possibili implicazioni etiche.

 

Contenuti

CRISPR/Cas è parte di un machinary molecolare di immunità acquisita attraverso cui i batteri si difendono dal DNA di virus che li infettano. In soli due anni, questo sistema è stato modificato, ottimizzato e sfruttato come tool molecolare per introdurre modifiche nel DNA (gene editing), ed è considerato al momento un'autentica rivoluzione in grado di soppiantare sistemi meno efficienti e versatili.

L'applicazione nel gene editing non solo ha aperto la strada  nei laboratori di ricerca a manipolazioni genetiche in vivo più rapide e con rese maggiori, ma CRISPR/Cas si sta anche delineando come uno strumento per il trattamento di malattie genetiche o infettive umane. È dunque in atto una corsa all'implementazione delle sue immense possibilità, all'ottimizzazione del sistema per applicazioni diverse e al miglioramento in termini di specificità e accuratezza.

Le straordinarie potenzialità del sistema CRISPR/Cas sono tali da aver addirittura sollevato un acceso dibattito etico sull'opportunità, vista la semplicità in principio, di introdurre mutazioni genetiche ereditabili, con la prospettiva di vantaggi sulla salute ma anche l'attuale incognita di possibili effetti off-target.

 

Programma

Lezione 1

  • Introdurre il concetto di gene editing;
  • Introdurre il sistema CRISPR-Cas

Lezione 2

  • Delineare le caratteristiche di CRISPR-Cas in confronto ad altri sistemi di gene editing (TALENs e ZFNs);
  • “The good, the bad, the unknown”: evidenziare i vantaggi e le problematiche tecniche attuali e le strategie di ottimizzazione in corso.

Lezione 3

  • Illustrare le applicazioni;
  • Nella generazione di modelli animali e come tool molecolare (point mutations, indels...);
  • Nel trattamento di malattie umane; delivery, off-target, risk-benefit.

Lezione 4

  • “Don’t edit the human germ line”: discutere le implicazioni etiche dell’introduzione di mutazioni ereditabili nell’uomo;
  • Discutere le conseguenze ecologich della modificazione del DNA di wild populations;
  • Discutere le implicazioni tecnologiche, proprietà intellettuale.

Il seminario avrà un taglio scientifico, ma è aperto ad un pubblico non specialistico con un interesse nel comprendere uno dei breakthrough più importanti delle biotecnologie degli ultimi anni. Il livello dei contenuti sarà modulato in base al background degli studenti partecipanti.

 

Calendario delle lezioni

Lunedì 16 novembre - 18:00-20:00
Martedì 17 novembre - 18:00-20:00
Mercoledì 18 novembre - 18:00-20:00
Giovedì 19 novembre - 18:00-20:00